FDA批准单铁(去铁麦芽糖铁)注射剂治疗缺铁性贫血 - 药品资讯...

来自 : www.120ty.net/bencan...php?fid 发布时间：2021-03-24

2020年1月29日，Pharmacosmos Therapeutics Inc.很高兴地宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准单铁（去铁麦角糖铁）注射剂100mg/mL。Monoferric 是静脉注射铁剂，适用于治疗对口服铁剂不耐受或对口服铁剂不满意的成年患者或患有非血液透析依赖性的慢性肾脏病的成年患者的缺铁性贫血（IDA）。
FDA对Monoferric 作为美国批准的首个静脉铁产品静脉注射铁剂产品感到非常高兴，该产品可在单次就诊时向缺铁性贫血患者输注1000mg ，该公司首席执行官Michael Ryde说Pharmacosmos Therapeutics Inc. 我们很高兴为美国医师提供这种新颖的治疗方法。
华盛顿特区乔治敦大学医学院的医学教授，临床医学教授，医学博士Michael Auerbach表示： 缺铁性贫血在美国乃至全球仍然是一个严重的健康问题。 我很高兴得到强大的临床试验计划支持的Monoferric 现已在美国获得批准，可以在单次就诊时进行总剂量输注给药，这使其成为美国首例用于静脉输注铁剂的药物。得到这样的认可。
关于Monoferric
在总共3050名病因不同的IDA患者中进行的两项带有主动控制的随机，开放标签临床试验（FERWON研究）中，评估了Monoferric 治疗IDA的安全性和有效性。试验1（FERWON-IDA）包括对口服铁剂不耐受或对口服铁剂反应不满意或临床上需要快速补充铁的IDA患者。试验2（FERWON-NEPHRO）包括患有非透析依赖型慢性肾脏病的IDA患者。在这两个为期8周的试验中，将患者按2：1的比例随机分配到Monoferric或蔗糖铁治疗。 Monoferric以1000 mg的单剂量静脉内给药。
在试验1中，将1512名因不同病因引起的IDA成年患者以2：1的比例随机分配至Monoferric 或蔗糖铁治疗。 Monoferric 的疗效是基于从基线到第8周的血红蛋白变化确定的。从基线到第8周，血红蛋白的变化均显示为非劣效性。该研究两组患者的血红蛋白平均变化为2.49g/dL从基线到第8周。这些增加具有统计学意义。
试验2招募了1538名NDD-CKD患者。 Monoferric 的疗效是建立在从基线到第8周血红蛋白变化无差异的基础上而确立的。接受Monoferric 的患者从基线到第8周的血红蛋白平均升高1.22g/dL，并且接受从基线到第8周，蔗糖铁的血红蛋白平均增加1.14g/dL。根据这些结果，确认了非自卑感。
在试验1和试验2的合并试验中，8.6％的Monoferric 治疗患者发生不良反应。报告的最常见不良反应为恶心（1.2％）和皮疹（1.0％）。在Monoferric 组中有6/2008（0.3％）患者报告了严重或严重的过敏反应。
在完整的全球发展计划中，Monoferric 已在25个临床试验中进行了评估，纳入了5,800多名患者。
地里斯麦芽糖铁是具有骨架结构的铁碳水化合物复合物，该结构由氢氧化铁和碳水化合物地里斯麦糖的交换层组成。去甲麦芽糖糖由线性，氢化的异麦芽低聚糖组成，其平均分子量为1000道尔顿，分子量分布窄，几乎没有单糖和二糖。
异麦芽糖苷铁也被称为异麦芽糖苷铁1000。异麦芽糖苷铁是欧盟和其他一些市场最初批准的通用名称，而异麦芽糖醇铁是国际非专利名称（INN）和美国采用名称（USAN）。
Monoferric （Monoferric ）于2009年在欧盟以外的北美地区首次获批，名为Monofer （异麦芽糖苷1000注射剂），目前在全球30多个国家（包括欧盟，加拿大和澳大利亚）销售。
关于Pharmacosmos Therapeutics Inc.
建立Pharmacosmos Therapeutics Inc.是为了在快速发展的美国静脉注射铁市场中实现Monoferric 的商业化。 Pharmacosmos Therapeutics的结构灵活且快速移动，它将汇集推动增长所需的资源和一支经验丰富的高性能团队，其共同目标是为需要静脉注射铁剂的患者带来新的治疗选择。
Pharmacosmos Therapeutics Inc.位于新泽西州莫里斯敦。
关于Pharmacosmos集团
Pharmacosmos Group成立于1965年，总部位于丹麦霍尔拜克，是一家专注于碳水化合物化学的高度专业化公司，并且是开发针对缺铁和缺铁性贫血患者的创新疗法的全球领导者。 Pharmacosmos与英国，北欧，德国以及最近在美国的公司通过合作伙伴在全球范围内销售其产品。凭借对研发的坚定而持续的承诺，Pharmacosmos能够利用独特的碳水化合物生产平台以及在铁-碳水化合物配合物合成方面的深厚专业知识。
重要安全信息
Monoferric （去铁麦角糖铁）注射剂100mg/mL是一种铁替代产品，适用于治疗对口服铁不耐受或对口服铁的反应不满意的成年患者以及对非透析的成年患者的缺铁性贫血依赖慢性肾脏疾病。
对Monoferric 或其任何成分有严重过敏史的患者禁用Monoferric 。
对于体重50公斤或以上的患者：至少在20分钟内通过静脉输注以单剂量方式施用1,000mg Monoferric。如果缺铁性贫血再次发生，请重复剂量。对于体重不足50公斤的患者：以单剂量静脉滴注至少20分钟，以单铁的实际体重20mg/kg的剂量服用。如果缺铁性贫血再次发生，请重复剂量。 Monoferric的剂量以元素铁的毫克表示。每毫升Monoferric含100毫克元素铁。
据报道，接受Monoferric 的患者发生了严重的超敏反应，包括过敏性反应，其中一些威胁生命，甚至致命。患者可能出现休克，临床上明显的低血压，意识丧失和/或虚脱。在Monoferric 给药期间和之后至少持续30分钟，直至输注完成后直至临床稳定为止，监测患者的过敏反应迹象和症状。仅在可立即使用人员和疗法来治疗严重的超敏反应时才使用Monoferric 。
在IDA和CKD患者的临床试验中，据报道有0.3％（6/2008）的Monoferric 治疗受试者出现严重或严重的超敏反应。其中包括3例患者的3例超敏反应； 2例患者发生2例输注相关反应，1例患者发生1例哮喘。接受Monoferric 治疗的患者中有8.6％（172/2008）发生不良反应。在临床试验中，与治疗相关的不良反应并由 1％的治疗患者报告，包括恶心和皮疹。
肠胃外铁的过度治疗会导致铁的过多存储，并可能导致医源性铁血铁血黄素沉着症或血色素沉着症。肠胃外铁剂治疗期间监测血液学反应（血红蛋白和血细胞比容）和铁参数（血清铁蛋白和转铁蛋白饱和度）。请勿对铁过载的患者使用Monoferric 。
关于缺铁性贫血
缺铁性贫血（IDA）是一种令人衰弱的疾病，影响了全世界近10亿人。 IDA通常与许多慢性疾病有关，例如肾脏疾病（包括慢性肾脏疾病），癌症（包括化疗引起的贫血），妇科疾病（包括异常子宫出血）和炎症性肠病。